信达生物合作伙伴Incyte公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pemigatinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，用于先前已接受过治疗的局部晚期或转移性、携带FGFR2融合或重排的胆管癌（cholangiocarcinoma）患者的治疗。FDA已指定该药NDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月30日。
此次NDA提交，基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了pemigatinib的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，pemigatinib单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.5个月（次要终点）。该研究中，不良事件可控，并与pemigatinib的作用机制一致。
胆管癌是一种罕见的胆管癌症。肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。胆管癌的发病率因地区而异，在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000。FGFR2融合或重排几乎只发生在iCCA中，在10-16%的患者中观察到。
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管的形成）中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
pemigatinib是一种针对FGFR异构体1、2、3的强效、选择性、口服小分子抑制剂。在临床前研究中，pemigatinib已被证实针对发生FGFR基因改变的癌细胞具有强效和选择性药理学活性。在美国，FDA之前已授予pemigatinib治疗胆管癌的突破性药物资格（BTD）和孤儿药资格（ODD）。
目前，pemigatinib正在多项临床研究中进行评估，治疗FGFR基因变异驱动的恶性肿瘤，包括：胆管癌（II期FIGHT-202，III期FIGHT-302）、膀胱癌（II期FIGHT-201）、骨髓增殖性肿瘤（8p11 MPN，II期FIGHT-203）、肿瘤不可知论癌种（tumor-agnostic，II期FIGHT-207）、膀胱癌（一线治疗，II期FIGHT-205）、一线治疗FGFR2融合或重排胆管癌（III期FIGHT-302）。
2018年12月，信达生物与Incyte公司达成战略合作和独家授权许可协议，推进3款药物（itacitinib，parsaclisib，pemigatinib）的单药或联合治疗在中国内地及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化。根据合作协议条款，Incyte公司将收到信达生物支付的4000万美元首付款，以及2019年在中国首次递交新药申请后的第二笔2000万美元现金付款。此外，Incyte将有资格获得高达1.29亿美元的潜在开发里程碑付款，以及高达2.025亿美元的潜在商业里程碑付款。（文章来源：生物谷Bioon.com）
原文出处：Incyte Announces Acceptance and Priority Review of NDA for Pemigatinib as a Treatment for Patients with Cholangiocarcinoma
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