Mirum制药公司近日宣布在A轮融资中获得1.2亿美元资金，用于支持其先导候选药物maralixibat治疗罕见胆汁淤积性肝病的临床开发。
此外，Mirum公司还宣布已与Shire达成了一项协议，获得了开发和销售maralixibat的全球独家权利。maralixibat是一种口服的顶膜钠离子依赖性胆汁酸转运体（ASBT）抑制剂。根据协议，Shire将获得一笔前期付款、Mirum公司的股权以及潜在的未来销售里程碑金和特许权使用费。目前，maralixibat正开发用于Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的治疗，调查预防过量胆汁酸积累以及控制与胆汁淤积性肝病（如ALGS和PFIC）相关极度瘙痒的能力。
maralixibat有可能成为治疗这类疾病的首创（first-in-class）口服药物。虽然该药目前的开发重点是ALGS和PFIC的儿科适应症，但也有可能将其开发用于额外的儿科和成人胆汁淤积性肝病适应症。迄今为止，已有超过230例胆汁淤积患者接受了maralixibat治疗，并提供了广泛的安全数据集。
对治疗ALGS的IIb期临床研究ICONIC的48周数据分析显示，该研究达到了主要终点。详细数据将在未来召开的医学会议上公布。Mirum公司已计划在2019年启动maralixibat的III期临床开发。作为与Shire战略交易的一部分，Mirum还获得了volixibat的全球独家开发和商业化权利，该药也是一种ASBT抑制剂。（文章来源：生物谷Bioon.com）